Especialistas del CONICET lideran una investigación que ha desarrollado moléculas capaces de prevenir la formación de proteínas Tau patológicas, asociadas a enfermedades neurodegenerativas.
La acumulación de proteínas Tau en el cerebro está vinculada a taupatías como la enfermedad de Alzheimer, algunos tipos de parkinson atípico, demencia fronto-temporal y parálisis progresiva.
La investigación, publicada en la revista Molecular Therapy, se basa en herramientas de terapia génica y ofrece nuevas perspectivas para el diseño de tratamientos más precisos y efectivos contra estas patologías.
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Las proteínas Tau normales estabilizan estructuras fundamentales para la comunicación neuronal, pero en taupatías, adquieren formas patológicas que causan la acumulación tóxica en el cerebro.
Estrategias previas, como la inmunoterapia y el uso de oligonucleótidos antisentido, han tenido limitaciones en términos de administración crónica y efectos secundarios.
El equipo de investigación modificó un microARN para silenciar específicamente el gen Tau alterado, logrando una respuesta estable en estudios preclínicos con una sola administración.
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Experimentos en ratones genéticamente modificados y neuronas humanas en cultivo mostraron que las moléculas terapéuticas previnieron la acumulación de proteínas Tau y mitigaron déficits cognitivos sin efectos adversos.
Este avance representa una nueva esperanza para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas, aunque se destaca que aún se necesitan ensayos clínicos para probar la seguridad y eficacia del tratamiento.
La solicitud de patente ante la Oficina de Patentes y Marcas de los Estados Unidos (USPTO) refleja el potencial traslacional de estas moléculas terapéuticas.
FUENTE: CONICET.
