Científicos del Instituto de Investigación Sanitaria San Raffaele en Milán, Italia, demostraron la eficacia de una técnica de edición epigenética para reducir el colesterol LDL en ratones durante un año con una sola dosis. El estudio sugiere avances prometedores en el tratamiento de la hipercolesterolemia y otras enfermedades sin modificar directamente el ADN.
La técnica se centra en silenciar el gen responsable de la proteína PCSK9, clave en la regulación del metabolismo del colesterol.
Una sola dosis de la técnica permitió que el gen permaneciera silenciado durante 330 días, reduciendo significativamente los niveles de la proteína PCSK9.
MIRÁ TAMBIÉN: Reconocen a la arteria aorta como un órgano del cuerpo humano
Este enfoque de modulación epigenética se presenta como una opción duradera y eficiente para tratar la hipercolesterolemia y posiblemente otras enfermedades genéticas.
Para el presidente de la Fundación Hipercolesterolemia Familiar España (FHF), el médico internista Pedro Mata, el trabajo «es un estudio básico interesante que establece una prueba de principio de durabilidad y silenciamiento epigenético eficiente in vivo en ratones y dirigido al gen PCSK9. Abre el camino a interesantes posibilidades en el campo de la terapia génica».
Además de estos tratamientos que ya están en la clínica, se estudia también la edición genética (modificación de ADN) con tecnología CRISPRin vivo para tratar a pacientes con HF. El ensayo realizado con una decena de pacientes concluyó con cierta controversia, pues se registraron dos eventos cardiovasculares (uno de ellos fatal), que un comité de investigación no achacó a la seguridad del tratamiento.
FUENTE: Nature.
