Por primera vez, una terapia génica permitió que niños nacidos sordos comenzaran a escuchar sonidos, voces e incluso susurros. El avance, presentado por la biotecnológica Regeneron, Inc., fue publicado en The New England Journal of Medicine y presentado ante la Academia Estadounidense de Otorrinolaringología, donde los expertos coincidieron en que se trata de un punto de inflexión en la medicina auditiva.
El estudio se centró en una alteración genética muy poco frecuente: las mutaciones del gen OTOF, responsable de producir otoferlina, una proteína esencial para transmitir las señales del oído al cerebro. Hasta ahora, quienes nacían con esta condición solo podían acceder a implantes cocleares, pero este nuevo método busca restaurar directamente la función natural del oído interno.
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La terapia, llamada DB-OTO, consiste en una única aplicación de una copia sana del gen OTOF directamente en la cóclea, mediante un vector viral adenoasociado (AAV). Así, el cuerpo puede volver a generar otoferlina y restablecer la conexión entre las células sensoriales y el nervio auditivo.
El ensayo clínico CHORD, en fase 1/2, trató a 12 niños de entre 10 meses y 16 años con sordera profunda. Los resultados fueron sorprendentes: 11 de los 12 pacientes recuperaron parte o la totalidad de la audición, y tres alcanzaron niveles normales. Algunos pudieron oír susurros y comenzaron a desarrollar lenguaje con rapidez.
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La compañía informó que planea presentar la terapia ante la FDA antes de fin de año. Si los próximos ensayos confirman su seguridad, el DB-OTO podría reemplazar los implantes cocleares en ciertos casos y convertirse en el primer tratamiento capaz de restaurar la audición natural. El hallazgo podría transformar la vida de miles de familias en todo el mundo.
Fuente: TN.
