La Atrofia Muscular Espinal (AME) es una grave enfermedad neuromuscular hereditaria que afecta las motoneuronas encargadas de controlar funciones básicas como el movimiento, la respiración y la deglución. Esta condición causa una debilidad muscular progresiva y pérdida de la capacidad motora, y aunque no tiene cura, existen tratamientos que pueden ralentizar su avance si se detecta a tiempo. Entre los tipos de AME, la tipo 1 es la más frecuente y discapacitante.
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En este contexto, el laboratorio Gador ha anunciado un avance importante: la producción nacional de un tratamiento basado en oligonucleótidos para la AME. Esta tecnología es la primera de su tipo desarrollada en Argentina y promete mejorar significativamente la calidad de vida tanto de niños como de adultos que padecen esta condición genética. Alfredo Weber, director general de Gador, expresó: «Este nuevo tratamiento tiene el potencial de cambiar el panorama para muchas familias que hasta ahora enfrentaban dificultades para acceder a las terapias existentes.»
La AME es causada por la alteración del gen SMN1, que impide la producción de la proteína esencial para el funcionamiento de las motoneuronas. Si bien se puede diagnosticar a través de estudios genéticos, actualmente no se incluye en la pesquisa neonatal en Argentina, lo que demora la detección temprana y agrava el pronóstico. Por esta razón, es crucial incluir la AME en los programas de diagnóstico precoz, permitiendo intervenciones antes de que los síntomas se manifiesten y reduciendo los impactos a largo plazo.
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La iniciativa de Gador representa un hito en el tratamiento integral de la AME en Argentina, no solo por el beneficio directo para los pacientes, sino también por la accesibilidad que proporciona al ser un tratamiento de producción nacional. Esto no solo mejora la calidad de vida de los afectados, sino que también tiene un impacto positivo en la economía del país al reducir la necesidad de importar costosos tratamientos del exterior.
Fuente: Noticias Argentinas.
Foto: AmCham Colombia.
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