Un niño fallece por paro cardíaco en un ensayo de fase media que evaluaba la terapia génica experimental de Pfizer para tratar la distrofia muscular de Duchenne, según informó el fabricante de medicamentos.
Pfizer anunció el fallecimiento de un niño debido a un paro cardíaco durante un ensayo de fase media que investigaba la terapia génica experimental para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio, denominado DAYLIGHT, evaluaba la seguridad y eficacia de la terapia génica en niños de 2 a 4 años con DMD, un trastorno genético que afecta a los músculos y carece de un tratamiento curativo.
La terapia en investigación, fordadistrogene movaparvovec, fue administrada al paciente a principios de 2023. Pfizer está colaborando con un comité externo independiente para revisar los datos y determinar la posible causa del fallecimiento.
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La distrofia muscular de Duchenne es un trastorno raro que afecta a aproximadamente uno de cada 3.500 nacimientos masculinos en todo el mundo. La mayoría de los pacientes con DMD carecen de la proteína distrofina, lo que conduce al debilitamiento progresivo de los músculos y puede afectar la función cardíaca.
La noticia ha generado preocupación sobre la seguridad de la terapia génica para el tratamiento de enfermedades genéticas raras. Tanto Pfizer como el equipo de terapia génica de DMD están comprometidos con una revisión exhaustiva de los datos y la transparencia en el proceso.
Fuente: NA
