La acondroplasia, una enfermedad genética que afecta el crecimiento óseo y causa baja estatura desproporcionada, afecta a unas 250.000 personas en el mundo. En Argentina, se estiman alrededor de 20 nuevos casos por año. Recientemente, la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó la inscripción de vosoritida, un tratamiento que demostró aumentar el crecimiento en pacientes desde los 4 meses de vida.
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Los estudios clínicos en fases II y III muestran que la vosoritida puede aumentar la talla entre 4 y 6 centímetros por año, lo que iguala la velocidad de crecimiento de niños sin la enfermedad. Además de este incremento en la estatura, el tratamiento mejora otras manifestaciones como la movilidad y reduce los dolores relacionados con la acondroplasia. Según Andrea Fraschina, presidenta de la Asociación Civil Acondroplasia Argentina (ACONAR), “los niños en tratamiento están mostrando mejoras significativas en su calidad de vida”.
La acondroplasia se puede detectar antes del nacimiento mediante ecografías, o en los primeros años de vida a través de exámenes clínicos y pruebas genéticas. El gen responsable, FGFR3, regula el crecimiento de huesos específicos y su alteración inhibe el desarrollo normal. La vosoritida actúa sobre este mecanismo, promoviendo el crecimiento óseo en niños hasta la pubertad, etapa en la que se cierran los cartílagos y el tratamiento deja de ser efectivo.
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Las personas con acondroplasia no solo tienen baja estatura, sino también una serie de complicaciones médicas, como problemas respiratorios, pérdida auditiva y dolor crónico. Aunque la enfermedad no afecta el desarrollo cognitivo, sí presenta desafíos sociales y emocionales. Gracias a este nuevo tratamiento, los pacientes podrán tener una mejor calidad de vida, reduciendo las intervenciones quirúrgicas necesarias y mejorando su pronóstico general.
Fuente: Noticias Argentinas.
Foto: Plenilunia.
